Aktualizovaná data v programu kongresu ASCO’20 Virtual prezentovala Dr. Ami Vijay Desaiová z University of Chicago Comer Children's Hospital, USA. Do analýzy bylo zahrnuto 35 léčených pacientů ve věku od 4,9 měsíce do 20 let (medián 7 let věku), u nichž se zaslepeným centrálním hodnocením posuzovalo dosažení kompletní odpověď (CR), částečné odpovědi (PR), stabilního onemocnění (SD) nebo progrese onemocnění (PD) podle kritérií RANO pro nádory CNS, RECIST 1.1 pro solidní nádory nebo podle Curieho skóre pro neuroblastomy.
Rozdělení pacientů podle typů nádoru a přítomnosti genové fúze:
- neuroblastom: 15 pacientů bez fúzí,
- primární nádor CNS: 11 pacientů s fúzemi,
- extrakraniální solidní nádor: 9 pacientů s fúzemi i bez nich.
Míra objektivních léčebných odpovědí ORR (definovaná jako celkový počet CR a PR) při léčbě entrectinibem u pacientů s NTRK-fp nádory dosáhla 76 % (13 ze 17 pacientů), z toho v případě primárních nádorů CNS 70 % (7/10) a v případě extrakraniálních solidních nádorů 86 % (6/7).
Medián potvrzeného trvání léčebné odpovědi zatím nebyl dosažen (95% CI 14,3 měsíce – nelze hodnotit), ke dni analýzy bylo 16 pacientů s NTRK-fp nádory naživu a 9 z nich stále na léčbě
Mezi nejčastěji hlášené nežádoucí účinky související s léčbou patřily nárůst hmotnosti (n = 17 [50 %], z toho 7 [21 %] stupně 3/4) a anémie (n = 18 [53 %], z toho 4 [12 %] stupně 3/4). Pokud jde o nežádoucí účinky, které si zasluhují zvláštní pozornost, Dr. Desaiová uvedla výskyt fraktur (8 událostí u 7 pacientů [21 %], z toho 4 [12 %] stupně 3/4), které ale nevedly k přerušení nebo ukončení léčby a jejichž etiologie bude dále zkoumána.
Podle závěru Dr. Desaiové u dětí a dospívajících mladších 21 let entrectinib vyvolal u v případě solidních nádorů s pozitivní fúzí NTRK zjevnou, rychlou a trvalou odpověď, zejména u high-grade nádorů CNS.
Redakce kongresového zpravodajství