Pětileté výsledky studií OPERA a ORATORIO hovoří jasně – dokládají, že časná a kontinuální účinná léčba, konkrétně časné nasazení okrelizumabu, u pacientů s primárně progresivní nebo relabující roztroušenou sklerózou (PPRS, RRS) zpomaluje progresi onemocnění (podrobněji informujeme na jiném místě tohoto vydání). Ve světle těchto poznatků se eskalační přístup v léčbě RS jeví být překonanou záležitostí. Server Multiple Sclerosis News Today v této souvislosti publikoval rozhovor s Dr. Hidekim Garrenem, PhD., globálním ředitelem divize pro výzkum roztroušené sklerózy a neuroimunologie ve společnosti Genentech, který tyto poznatky okomentoval a současně avizoval plány testování okrelizumabu u dalších skupin pacientů s progresivní RS.

V rámci letošního, již 34. ročníku kongresu Evropského výboru pro léčbu a výzkum roztroušené sklerózy (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis,ECTRIMS) byla prezentována řada zajímavých dat. Zmíněné pětileté výsledky klíčových studií OPERA a ORATORIO mezi nimi nicméně svou důležitostí vyčnívají. Připojily se totiž k předchozím zjištěním, dlenichž dlouhodobá léčba okrelizumabem a převedení na okrelizumab z interferonu beta-1a při RRS významně snížila aktivitu onemocnění. Potvrdily tím zjištění, které mění dosavadní pohled na progresi RS. „Pochopili jsme, že k progresi u pacientů dochází velmi brzy. A to jak při primárně progresivní, tak při relabující roztroušené skleróze,“ uvedl k tomu Dr. Garren. „Je tedy skutečně důležité, aby brzy docházelo i k intervenci a zahájení léčby.“

Ve studiích OPERA byly také analyzovány výsledky v podskupině 72 pacientů afrického původu, neboť v této populaci dochází k rychlejší progresi onemocnění. A i tito nemocní dosahovali lepších výsledků na okrelizumabu než na interferonu beta-1a (nižší míra lézí mozku na skenech MRI a vyšší podíl pacientů dosahujících NEDA, tzn. stavu bez známek aktivity nemoci).

„Lidé v těchto třech studiích (OPERA I a II a ORATORIO – pozn. red.) budou i nadále sledováni co nejdéle, protože věříme, že budou mít dlouhodobě lepší možnosti,“ doplnil Dr. Garren.

Nová studie se soustředí na funkci HK, při RS kriticky důležitou

Další výzkum se podle slov Dr. Garrena ještě více zaměří na progresivní RS. Hned na počátku příštího roku má proto být zahájena placebem kontrolovaná studie fáze IIIb ORATORIO-HAND, která má zahrnout asi 1000 pacientů s PPRS. Oproti studii ORATORIO mohou být účastníci výrazně starší (až do 65 let věku) a mít vyšší míru disability (hodnota EDSS až 8,0, ve studii ORATORIO až 6,5).

Cílem této zcela nové studie PPRS bude posoudit, jak užívání okrelizumabu z dlouhodobého hlediska ovlivňuje funkci horních končetin (HK). Důvodem jejího koncipování je enormní význam zachování funkce HK pro pacienty s RS. „Udržení funkce ramen a horních končetin je pro pacienty s progredujícím onemocněním kriticky důležité, neboť je zásadní pro jejich nezávislost,“ potvrdil Dr. Garren.

Léčba okrelizumabem nebo podávání placeba potrvají nejméně 120 týdnů a design studie bude vycházet z výsledků podskupin ve studii ORATORIO. Primárním cílovým ukazatelem mají být změny v devítikolíkovém testu funkce prstů, vyhodnocovány ale budou i funkce paže, zápěstí a ruky.

Nová studie je také plánována pro děti s RS. Ovšem v tomto ohledu je podle Dr. Garrena ještě příliš brzy na konkrétnější informace.

Ujistil, že společnost Genentech usiluje o zpřístupnění okrelizumabu „co největšímu počtu pacientů a co nejrychleji“. Není to ale zdaleka jednoduché. Například britský Národní institut pro excelenci v oblasti zdraví a péče (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) nedávno z důvodu nepříznivých odhadů poměru nákladů léčby a jejích přínosů rozhodl, že okrelizumab nebude zařazen do systému subvencované zdravotní péče pro Anglii a Wales jako časná léčba pacientů s PPMS. Dr. Garren potvrdil, že společnost Genentech spolupracuje s regulátory a plátci a zamýšlí poskytovat i šestiměsíční aktualizace dat z klinických hodnocení okrelizumabu, která vypovídají o bezpečnosti jeho používání.