Efekt vydrží mnoholet

Strategii lze zjednodušeně shrnout následovně: do organismu hemofilika je intravenózně podán virový vektor, do nějž byl umístěn funkční gen zodpovídající za produkci faktoru krevního srážení. Zmíněný gen způsobí, že jaterní buňky začnou vytvářet potřebný faktor.

V posledních několika letech byly publikovány velice slibné výsledky, podle nichž bude možné genovou terapií udržet v organismu hemofilika hodnotu koagulačního faktoru po mnoho let téměř na normální úrovni.

„Netroufám si odhadnout, kdy přesně bude genetická léčba reálně k dispozici, ale myslím si, že lze uvažovat o horizontu deseti a více let,“ upřesnil doc. MUDr. Jan Blatný, Ph.D., primář Oddělení dětské hematologie FN Brno, člen výkonného výboru EAHAD a koordinátor Českého národního hemofilického programu.

Léčba je již testována v klinických studiích, kterých se účastní omezený počet pacientů. „Zatím jde o dospělé lidi, užitek pro děti se zkoumá až v samém závěru, kdy je již prokázána bezpečnost daného postupu u dospělých,“ vysvětlil doc. Blatný. Zdůraznil, že efekt trvá podle dosavadních poznatků řadu let. „To jeobrovský pokrok, protože dnes si hemofilici píchají lék do žíly zhruba každý druhý třetí den,“ poznamenal.

Péče o hemofiliky se významně posunula kupředu…

Léčba hemofilie za posledních 40 let velmi pokročila. Od řešení následků krvácení se postupně přistoupilo k profylaxi, díky níž se počet případů krvácení do kloubů u jednoho nemocného snížil z desítek ročně na minimum. Podle sdělení doc. Blatného dnes činí medián krvácení u hemofiliků v ČR dvě ročně.

V posledních dvou letech se objevily léky s prodlouženým účinkem, u nichž stačí injekční aplikace jednou dvakrát za týden, u určitých typů hemofilie dokonce jednou za dva týdny. Ještě větší změnu představují nové léčebné možnosti, kdy se tělu nedodává přímo koagulační faktor, ale nahrazuje se jiným mechanismem. „Tyto léky je možno podávat jednou týdně, některé i s menší frekvencí, a to pouze subkutánně. Některé z těchto preparátů jsou již v EU registrované, registrace dalších se připravuje. Jde o fantastickou změnu, srovnatelnou s tou, která přišla před 40 lety při zavedení profylaxe,“ uvedl doc. Blatný.

Vývoj v léčbě hemofilie se zájmem sleduje ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Problematice moderních terapeutických postupů včetně genové terapie se podle jeho slov ministerstvo zdravotnictví věnuje. „Jednáme se zástupci farmaceutických firem i zdravotních pojišťoven a hledáme ta nejvhodnější řešení, jak zajistit financování této péče. Věřím, že se nám podaří najít udržitelný kompromis podobně jako v oblasti registrovaných léčiv pro vzácná onemocnění, pro kterányní dokončujeme nový systém jejich vstupu na trh tak, aby se k pacientům dostávala co možná nejrychleji, a nikoli zdlouhavě přes paragraf 16, jako je tomu teď,“ uvedl.

 

… oceněním českého systému je pražské pořadatelství evropského kongresu

Fakt, že se kongres EAHAD, na který se sjelo 2500 odborníků z celého světa, koná v Praze, považuje doc. Blatný za ocenění českého systému péče o hemofiliky. „V naší zemi existuje propracovaná síť specializovaných center dvou úrovní. Nestane se tedy, že by se o nemocného staral lékař, který nemá s relativně vzácně se vyskytující hemofilií zkušenost. Podle průzkumu Českého svazu hemofiliků nikdo nemusí za péčí cestovat déle než zhruba dvě hodiny veřejnou dopravou. To není samozřejmostí ani ve vyspělých státech. Například v severských zemích, USA nebo Kanadě musejí hemofilici za lékařem i letadlem,“ připojil doc. Blatný. Vysokého standardu péče bylo v ČR dosaženo díky dobré spolupráci zdravotníků, plátců péče i státních institucí. Komplexní hemofilická centra pak pravidelně procházejí auditem odborných společností a Ministerstva zdravotnictví ČR.

Rezervy však přece jenom přetrvávají. Zatímco péče o hemofiliky v dětském věku je u nás podle odborníků excelentní, prostor ke zlepšování je v péči odospělé, zejména ve starším věku. „Často narážíme na to, že sami pacienti pravidelnou profylaktickou léčbu nechtějí. Říkají, že už stejně mají klouby zničené, nechtějí si píchat lék každý druhý den, protože už to cítí jako velkou zátěž. Efekt léčby je však nepopiratelný i u nich. Právě zde snad pomůže nová léčba, která prodlouží intervaly aplikací, případně v dohledné době nitrožilní aplikace zcela nahradí,“ dodává doc.Blatný.