Se vzácnými onemocněními (VO) a jejich léčbou souvisí řada paradoxů. Jednotlivé nemoci se sice vždy týkají velmi omezeného počtu pacientů, konkrétně méně než jednoho případu na 2000 osob, ovšem vzhledem k tomu, že medicína má v současnosti popsaných přibližně 6000 těchto diagnóz, ve výsledku jimi podle odhadů onemocní na 600 000 českých občanů.

Dalším paradoxem je fakt, že čím méně pacientů léky užívá, tím jsou dražší. Výzkum a vývoj léků na vzácná onemocnění (orphan drugs) totiž není jednodušší a kratší, i když se týká užší skupiny nemocných. Navíc evropský trh přistupuje k orphan drugs specificky. Pokud jsou registrovány u Evropské lékové agentury (European Medicines Agency – EMA), mají držitelé jejich licence (výrobci, distributoři) 10letou exkluzivitu na trhu. Po tu dobu padá konkurenční tlak vedoucí ke zlevnění léku.

Orphans nemají zvláštní status

Namátkou za roční terapii jednoho pacienta lékem Spinraza (nusinersen) indikovaným k léčbě spinální muskulární atrofie (SMA), se kterou se v ČR potýká do dvou stovek osob, zaplatí Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP) zhruba 15 milionů korun. Léčba je celoživotní. Ještě mnohem více, zhruba 52 milionů korun, ročně VZP uhradí za léčivý přípravek Strensiq (asfotáza alfa) určený k léčbě hypofosfatázie.

„V rámci úhrady klasické mechanismy hodnocení nákladové efektivity léků u orphan drugs s ohledem na jejich nízkou frekvenci použití a vzhledem k náročnosti vývoje selhávají." 
Box image

Roman Prymula, 

náměstek ministra zdravotnictví pro zdravotní péči

S ohledem na uvedené ceny by se mohlo zdát, že léčba vzácných onemocnění nutně musí ruinovat rozpočty zdravotních pojišťoven. Úplně to neplatí, což je třetí paradox. Málokteré diagnózy totiž mají účinnou léčbu, podle některých dat jen zhruba 5 % z nich, podle jiných dokonce jen 1 % ze všech vzácných nemocí. Dlouhodobě tak činí úhrada léčby VO zhruba 3 % všech výdajů zdravotních pojišťoven (viz Podíl jednotlivých skupin LP v maximálních úhradách zdravotních pojišťoven)

Problém je v tom, že orphan drugs v České republice narážejí na systém úhrady léků z veřejného zdravotního pojištění. Přísná kritéria daná zákonem totiž často tyto léky neplní. A zatímco ve většině západoevropských zemí mají orphans zvláštní status, podle kterého jej regulátoři trhu posuzují, v Česku neexistuje.

S cílem definovat optimální způsob úhrady léků pro vzácná onemocnění se nedávno sešli odborníci napříč zdravotním systém na půdě poslanecké sněmovny. Semináře se zúčastnili zástupci ministerstva zdravotnictví, pojišťoven, SÚKL, lékařů, pacientských organizací a farmakoekonomů.

Tři možnosti úhrady léků

O úhradě léků na VO stejně jako těch ostatních v České republice rozhoduje Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) s využitím tzv. HTA procesu (Health Technology Assessment – hodnocení zdravotnických technologií). V rámci něj posuzuje bezpečnost, účinnost, nákladovou efektivitu léčiva (náklady/přínosy na jednoho pojištěnce) a jeho dopad do rozpočtu. Jestliže registrované léky vyhoví všem podmínkám, mohou získat trvalou úhradu z veřejného zdravotního pojištění.

Při posuzování maximální ceny za lék se SÚKL drží staršího doporučení Světové zdravotnické organizace (World Health Organization – WHO), která definovala tzv. hranici ochoty platit ve výši zhruba trojnásobku HDP. V České republice se ustálila částka 1,2 milionu/QALY, kdy QALY (Quality-Adjusted Life Year) je popisovaný jako rok života v plném zdraví indexovaný mírou omezení v souvislosti s nemocí.

Další variantou je dočasná úhrada z veřejného zdravotního pojištění v délce až tří let pro tzv. VILP, tedy vysoce inovativní léčivé přípravky. Lék se svou cenou v první fázi nemusí vejít do zmíněné hranice ochoty platit. Pokud ovšem neprokáže během tří let nákladovou efektivitu, a tedy nezíská trvalou úhradu, zaváže se dodavatel k spolufinancování léčby pro následující období.

Konečně poslední možností, již současný systém umožňuje, jsou individuální žádosti o úhradu léku, jež se opírají o § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Pojišťovna ve výjimečných případech platí léčbu standardně nehrazenou, jestliže jde o jedinou adekvátní terapii pro konkrétního pacienta. Lékaři si však stěžují na administrativní zátěž a nepředvídatelnost výsledku žádostí, pojišťovny zase na bobtnající zásah do rozpočtu.

Jako obranu proti astronomickým částkám za léky lze chápat metodiku zdravotních pojišťoven a regulaci maximálního dopadu na rozpočet z loňského roku, podle níž lze z veřejného zdravotního pojištění hradit léčbu jen tehdy, jestliže její roční náklady nepřesáhnou 16 milionů korun. Tento strop lze posunout, jen přináší-li lék významnou inovaci.

Inspirace ve Velké Británii

Držitelé registrace léků na VO v českém systému proplouvají, jak se dá. Některým se podaří pro léčivo získat trvalou úhradu léku, jiným statut VILP s dočasnou úhradou.

Velmi často pak využívají § 16. Z dat VZP vyplývá, že zatímco v roce 2014 uhradila největší česká pojišťovna podle § 16 léky za půl miliardy, v letech 2016 a 2017 se částka na základě využití tohoto institutu zdvojnásobila. Přitom více než třetina vyslyšených žádostí se týkala právě orphans.

Evropské státy se k úhradě orphan drugs stavějí různě. Například některé bohaté země, konkrétně Německo a Francie, dávají těmto lékům automatickou úhradu pouze na základě statutu orphan drugs uděleného od EMA. Jak popsal farmakoekonom Tomáš Doležal, za inspiraci mu posloužil jiný vzor, který lépe odpovídal ekonomické realitě českého lékového trhu. Konkrétně britský systém, v němž jsou přípravky na VO hodnoceny v rámci HTA, ovšem s flexibilní výjimkou.

Úzká skupina velmi specializovaných léků je posuzována ve specifickém programu. Aby dosáhla statutu orphan drugs, musí splnit několik přísných podmínek. Musejí se týkat velmi malé a jasně definované pacientské populace, a tedy pouze několika center v Anglii/Walesu, léky musejí být indikované k chronickému a vysoce invalidizujícímu onemocnění a také mít předpoklad velmi vysokých nákladů a potenciál celoživotního užívání.

Jestliže lék splní všechny tyto body zároveň, zvyšuje britský lékový úřad hranici ochoty platit více než trojnásobně, tedy z 30 000 liber/QALY na 100 000 liber/QALY, respektive v určitých případech až desetinásobně na 300 000 liber/QALY.

Až desetinásobek hranice ochoty platit?

Podobně navrhuje Tomáš Doležal v ČR vytvořit pro orphan drugs třetí standardní úhradový mechanismus (vedle trvalé a dočasné úhrady VILP). Lék by sice musel projít procesem HTA, ovšem pokud by splnil podmínku vysoké vzácnosti a byl určen méně než jednomu pacientovi z 50 000, mohl by navzdory vysoké ceně na úhradu z veřejného zdravotního pojištění dosáhnout. Zároveň by měl držitel registrace od určité ceny léku povinnost uzavřít risk-sharingovou smlouvu se zdravotní pojišťovnou.

Hranice ochoty platit by se u orphan drugs zvyšovala podobně jako ve Velké Británii na trojnásobek stávající, tj. na 3,6 milionu korun/QALY, respektive podle míry účinnosti a vzácnosti (při splnění podmínky zisku QALY nad 25 a vzácnosti onemocnění méně než 1 : 300 000) až na desetinásobek 12 milionů korun/QALY. Zároveň by podléhala pravidelným revizím dle zákona o veřejném zdravotním pojištění. „Návrh jsme již předdiskutovali s odborníky, zástupci pacientských organizací i průmyslových asociací. Jsme schopni ho s kolegy připravit do konkrétního legislativního návrhu,“ uvedl Tomáš Doležal.

Další krok je na debatě ministerstva zdravotnictví, respektive politiků a zdravotních pojišťoven. Pochopitelně na místě je diskuse, do jaké míry by řešení zatížilo rozpočty pro zdravotnictví.

Centra pro vzácná onemocnění

Ještě letos by mělo být podle slibu ministerstva zdravotnictví dotaženo ustavení center pro vzácná onemocnění, jež by kopírovalo zaměření jednotlivých evropských referenčních sítí (European Reference Networks – ERNs), například centra pro vzácná onemocnění srdce, respirační onemocnění, vzácná nervosvalová onemocnění atd.

V Evropě je celkem 24 těchto středisek, smysl přeshraniční spolupráce spočívá především v diskusi, spolupráci a sdílení zkušeností. Na národní úrovni totiž s ohledem na omezené množství pacientů s jednotlivými VO často konkrétní data chybějí.

Zatím je v ČR do ERNs zapojeno 26 pracovišť z celkem osmi poskytovatelů zdravotní péče (viz Poskytovatelé zdravotní péče zapojení do ERNs), kteří pokrývají 17 z celkových 24 sítí.